東京医歯大が第3の核酸医薬を開発
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近年、病気の予防や治療などに用いられる医薬品のうち、がん治療などで標的を決めて少ない副作用で治療を行う「抗体医薬品」の開発が進められている。
さらに、細胞内の標的遺伝子を制御することで病気を治療するとして、次世代バイオ医薬品として期待されるのが「核酸医薬」だ。
8月6日、東京医科歯科大学は同大学院医歯学総合研究科・脳神経病態学分野の研究グループが大阪大学などとの共同研究で、新しい核酸医薬である「ヘテロ2本鎖核酸(HDO)」の開発に成功したと発表した。
同研究成果の一部が国際化学誌「Nature Communications」(電子版)に8月10日付けで掲載された。
日本初の核酸医薬の基盤技術を開発
同研究グループでは、これまで核酸医薬の主流だったアンチセンス核酸、siRNAに次ぐ第3の核酸医薬「ヘテロ2本鎖核酸(HDO)」の開発に成功。
これまでの核酸医薬は、基本特許が欧米にあったため、同分野で世界をリードする創薬のためには日本は大きく遅れをとっていた。
しかし、今回、既存のアンチセンス核酸、siRNAとは異なる日本独自の基盤技術として国内で初めて開発された。
その標的遺伝子に対する抑制効果が従来のアンチセンス核酸などと比べて飛躍的に高い、既存のアンチセンス核酸の有効性を10～1000倍に増強する効果がある、開発コストが大幅に削減、副作用が軽減されたなど、高い汎用性も有しており、現状の核酸医薬で最高水準となっているようだ。
遺伝子の働きを利用する「遺伝子医薬品」
核酸医薬は、もともと、DNAやRNAの構成成分である核酸(オリゴヌクレオチド)を化学合成した医薬品。
遺伝子の発現に直接作用できることで、今まで治療困難とされてきたがんや神経疾患への臨床応用が強く期待されている。
細胞膜上の分子のみを標的にする「抗体医薬」と異なり、細胞内のあらゆる遺伝子を制御できることで、遺伝子医薬品とも言える。
ただし、まだ研究途中の分野で、これまで肝臓以外での遺伝子制御は出来ていなかった。
肝臓以外での臓器の遺伝子制御が可能に
今回開発された「ヘテロ2本鎖核酸(HDO)」では、核酸医薬の臨床応用においてボトルネック(課題)になっていた肝臓以外の臓器の遺伝子制御も可能になった。
そのため、今回の開発をきっかに、今後の核酸医薬の臨床応用の可能性も大きく広がることになりそうだ。
この第3の核酸医薬が、現在はまだ治療が困難な病気を、将来的に治せるようになる日本発の遺伝子治療の基盤技術として期待されている。
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